近日,科學家在豬器官人體移植效果研究領域持續取得進展,目前已準備好邁入下一階段:開展大規模人體臨床試驗。
美國一家專注於培育可用於人體移植的基因編輯豬的生物技術公司 eGenesis 於當地時間本周一宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準其開展豬腎髒人體移植試驗。
據IT之家了解,eGenesis 公司的豬經過基因改造,使其器官與人類接受者的兼容性更強。這一研究的關鍵在於借助 CRISPR 基因編輯工具,敲除豬體內負責產生“α- 半乳糖”(一種碳水化合物)的基因。若不進行此項改造,人體會對豬器官產生即時排斥反應。
此前,美國已開展過少數幾例此類異種器官移植手術,包括紐約大學朗格尼醫學中心的豬腎髒移植手術,以及馬裏蘭大學醫學院的豬心髒移植手術。不過,這些手術的患者均已無其他治療選擇,且器官移植並非通過標準臨床試驗進行,而是根據特殊規定進行的,這些規定允許在特別危急的情況下,出於同情為患者使用實驗性療法。
目前,美國有超過 10 萬人在等待器官捐獻,其中 86% 的等待者需要腎髒移植。在大多數器官移植中心,等待腎髒移植的平均時長為 3 至 5 年。
數據顯示,美國有 3700 萬成年人患有慢性腎病,其中約 80 萬人已發展至終末期腎衰竭。美國腎病患者協會對會員開展的一項調查顯示,若 FDA 批準的豬腎髒移植技術可用,超 70% 的受訪者表示願意接受此類移植手術。
大規模臨床試驗將為研究人員提供機會,在更廣泛的患者群體中深入了解該技術的實際效果。
聯合治療公司計劃於今年啟動臨床試驗,為首批患者進行移植手術,最終研究對象將涵蓋多達 50 名患者。eGenesis 公司總裁兼首席執行官邁克・柯蒂斯則表示,公司希望在今年年底前為首位患者完成移植,並在未來兩年半內累計為 33 名患者實施手術。